當今，醫(yī)療和生物藥學研究正處在數(shù)據(jù)革命之中。網(wǎng)絡(luò)系統(tǒng)、電子健康檔案、電子保險索賠數(shù)據(jù)庫、社交媒體、病人登記、智能手機和其他個人設(shè)備對人類健康和醫(yī)療保健共同組成一個巨大而多樣的新數(shù)據(jù)來源。而且，這些“真實世界”的資源可以提供病人所處環(huán)境(無論在家里還是在工作單位)以及其日常生活的社會環(huán)境的數(shù)據(jù)。許多研究人員迫切希望通過研究這些數(shù)據(jù)可以為病人健康和醫(yī)療產(chǎn)品的安全性和有效性評價提供更準確、更精準的答案，因為只有這樣做，才能比以前更快、更高效、并以更低的成本開展臨床試驗。

但是在實現(xiàn)醫(yī)療數(shù)據(jù)產(chǎn)生的戲劇性革命之前, 我們必須克服許多現(xiàn)實在物質(zhì)基礎(chǔ)方面和科學技術(shù)方面的挑戰(zhàn)。其中，必須解決的第一個問題就是術(shù)語的精準定義。

1. 術(shù)語定義

雖然“數(shù)據(jù)”、“信息”、“證據(jù)”等詞匯經(jīng)常被用作可以互換的術(shù)語, 實際上其含義卻大相徑庭。數(shù)據(jù)通常理解為一些事物或過程的原始測量值。它們本身是毫無意義的，只有當我們就被測量事物以及測量方法添加上特別的詮釋后才成為信息。這些信息經(jīng)過分析和綜合才最終變成證據(jù)，進而用來指導(dǎo)決策。換句話說, 僅僅有數(shù)據(jù)是不夠的, 即使是巨量的數(shù)據(jù)，我們需要的是證據(jù), 只有證據(jù)才能用于回答科學和臨床的問題。

我們談到“真實世界的數(shù)據(jù)”或“真實的證據(jù)”時，又意味著什么呢?

通常發(fā)生在嚴格控制的環(huán)境中的臨床研究，可能并不能反映在醫(yī)療保健系統(tǒng)之外的普通病人的護理情況和日常生活。進一步說，那些參加臨床試驗的病人是根據(jù)預(yù)定的標準精心挑選的，可能排除了許多其他患者，特別是那些有其他疾病、服用其他藥物、或不能前往臨床研究機構(gòu)的病人。換句話說, 從這些研究中收集的數(shù)據(jù)，可能不能反映“真實世界”中許多病人的狀況和醫(yī)務(wù)人員的實踐，而這些問題可能會導(dǎo)致我們在理解評價醫(yī)學治療的有效性和安全性時存在重大局限性。臨床醫(yī)生和患者必須能夠認識到臨床試驗結(jié)論存在的局限性問題，即將所控制的環(huán)境中完成的將某些患者群體排除在外的臨床試驗研究的結(jié)論，因此對他們的專業(yè)和個人經(jīng)驗是一個很大的挑戰(zhàn)。因此，一個包括更全面和更多樣化的個人和臨床環(huán)境的臨床研究將最終產(chǎn)生更好的科學證據(jù)以用于對醫(yī)療產(chǎn)品的使用和治療作出決策。

同樣，即使“真實的證據(jù)”也有自己的問題，必須認真理解和處理。首先，“真實世界”可能被誤解為與絕對正確有更緊密的關(guān)系，或者說真實世界的測量比控制環(huán)境的測量更有優(yōu)勢。例如在“真實世界”中從一個人的個人設(shè)備或健康應(yīng)用程序測量的血壓比在醫(yī)生的辦公室測量的更好(或更可靠和更準確) 嗎？它或許可能是病人在訪問醫(yī)生期間血壓出現(xiàn)異常升高也未可知。同時，我們又知道多少用病人自己的儀表測定的數(shù)據(jù)是準確的呢？病人測量血壓的方法正確嗎？有沒有受其他因素的影響？用它真的可以產(chǎn)生證據(jù)嗎？我們已經(jīng)認識到依賴于有目的的收集數(shù)據(jù)的復(fù)雜性遠比預(yù)期的最初的目的要大許多。

在大多數(shù)情況下，“真實的證據(jù)”被認為是已經(jīng)收集數(shù)據(jù)的反映，例如研究人員做綜述和回顧性分析的流行病學或隊列數(shù)據(jù)。另一個感興趣的問題是隨機試驗是否可以在這些“真實世界”的環(huán)境中進行。在對治療方法作比較時，必須考慮到治療方法雖不是隨機分配，但卻仍可反映了一些有關(guān)病人的可能特點。當然, 正因為如此，要做隨機臨床試驗。

2. 尋求復(fù)雜問題的更好術(shù)語

從臨床研究人員、醫(yī)師和病人收集到的數(shù)據(jù)源對提高醫(yī)療服務(wù)的質(zhì)量、安全、效率具有巨大的潛力。但當我們在努力理解影響深遠的技術(shù)變革的承諾和局限時，我們需要更加務(wù)實地來談?wù)撨@些復(fù)雜的主題, 應(yīng)當能夠讓我們以多維度的方式有目的地(例如，能適當?shù)赜糜诒O(jiān)管決策)從多方面去把握“真實的證據(jù)”，即來源于從真實病人的多樣性的實際體驗收集到的數(shù)據(jù)衍生的證據(jù)，代表了從根本上更好地理解疾病和健康的重要一步。在我們開始采納“真實世界的數(shù)據(jù)”到我們創(chuàng)建科學證據(jù)的過程中時, 我們開始認識到并有效地去解決他們所帶來的挑戰(zhàn)，我們可能會發(fā)現(xiàn)我們獲得的答案的質(zhì)量將在很大程度上取決于我們是否能夠用一種有意義的方式去提出問題。