新研究發(fā)現(xiàn)一種人工合成多肽(minihepcidins)可能對β-地中海貧血和真性紅細胞增多癥這兩種嚴(yán)重的血液疾病具有潛在治療作用。盡管這兩種疾病對紅細胞生成具有相反的影響，但minihepcidins能夠幫助重新恢復(fù)正常的紅細胞水平，緩解脾臟異常增大；在β-地中海貧血癥中，該藥物還可以控制鐵離子的過量積累，避免鐵離子過量造成的嚴(yán)重毒性作用。

文章作者Stefano Rivella表示："一種化合物同時治療兩種截然不同的疾病似乎違反我們的直覺，但是通過限制鐵離子吸收，這種化合物確實可以在動物模型體內(nèi)將紅細胞水平正常化。如果這些臨床前結(jié)果能夠轉(zhuǎn)化到人類身上，將為這兩種血液疾病的治療提供新的治療選擇。"

在這項研究中，研究人員利用β-地中海貧血和真性紅細胞增多癥小鼠模型研究了minihepcidins對這兩種疾病的治療作用。在β-地中海貧血癥疾病中，基因突變損傷了血紅蛋白合成，影響了紅細胞攜帶氧氣的能力進而導(dǎo)致貧血癥的發(fā)生。但是由于鐵調(diào)素含量較低，機體仍然持續(xù)積累鐵離子，這就形成了一種惡性循環(huán)--越來越多的紅細胞受到損傷，還可能導(dǎo)致肝臟和心臟受到嚴(yán)重?fù)p傷。

在真性紅細胞增多癥疾病中，罕見基因突變驅(qū)動了紅細胞的過度產(chǎn)生，逐漸形成番茄醬樣的濃稠狀態(tài)。這會增加高血壓和血栓風(fēng)險，并可能引起中風(fēng)。

經(jīng)過細致研究，研究人員發(fā)現(xiàn)在年輕的β-地中海貧血癥小鼠模型體內(nèi)，minihepcidins能使紅細胞水平正?；徑庳氀丸F離子過載的情況。而在稍年老小鼠體內(nèi)，這種化合物能夠改善紅細胞產(chǎn)生，并且不會干預(yù)一種用于清除多余鐵離子沉積的螯合藥物的作用效果。在真性紅細胞增多癥小鼠模型中，minihepcidins可以削弱對鐵離子的吸收，減少紅細胞數(shù)目，同時也緩解了脾臟的異常增加。

minihepcidins是一種經(jīng)過修飾的鐵調(diào)素類似物，它能夠模擬鐵調(diào)素調(diào)控鐵離子的功能。minihepcidins比全長的鐵調(diào)素更小，但是其在動物體內(nèi)具有長期穩(wěn)定性和持久的生物學(xué)活性特點。之前研究發(fā)現(xiàn)minihepcidins治療能夠阻止血色素沉積癥小鼠模型中發(fā)生的鐵離子過載。